MÉTODOS E COMPOSIÇÕES PARA ADMINISTRAR SISTEMAS DE VETOR DUAL DA OTOFERLINA

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Abstract

MÉTODOS E COMPOSIÇÕES PARA ADMINISTRAR SISTEMAS DE VETOR DUAL DA OTOFERLINA. A presente invenção refere-se a composições e métodos para o tratamento de perda auditiva neurossensorial e neuropatia auditiva, particularmente formas da doença que estão associadas a uma mutação em otoferlina (OTOF), por meio de terapia genética da OTOF. A invenção refere-se a uma variedade de composições que incluem um primeiro vetor de ácido nucleico que contém um polinucleotídeo que codifica uma porção N-terminal de uma proteína OTOF (por exemplo, uma proteína isoforma 5 da OTOF) e um segundo vetor de ácido nucleico que contém um polinucleotídeo que codifica uma porção C-terminal de uma proteína OTOF (por exemplo, uma proteína isoforma 5 da OTOF). Esses vetores podem ser usados para aumentar a expressão de OTOF em um indivíduo, tal como um indivíduo humano que sofre de perda auditiva neurossensorial.