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Official data from INPI

COMPOSIÇÕES E MÉTODOS PARA O TRATAMENTO DA DISTROFIA MUSCULAR OCULOFARÍNGEA (OPMD)

ArquivadaInvention PatentPCT · AU2020050182

Application data

Number

112021017054

Type

Invention Patent

Filing

02/28/2020

Publication

11/09/2021

PCT

AU2020050182

Progress at the INPI

  1. Filing02/28/20
  2. Publication11/09/21
  3. Abandoned
  4. Allowance
  5. Grant
  6. In force

The application was abandoned: the INPI technical office action was not answered in time (art. 36 of the Brazilian IP Act). The technology is in the public domain in Brazil.

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Latest action published by the INPI: 08/04/2026. We update with every new RPI gazette, published weekly.

Applicants and inventors

Applicants

BENITEC IP HOLDINGS INC.

US

Inventors

D. S. (pessoa física)

US

P. R. (pessoa física)

US

S. K. (pessoa física)

US

V. S. (pessoa física)

US

Technical data

Priority claims

US

62/812,187 · 02/28/2019

Abstract

COMPOSIÇÕES E MÉTODOS PARA O TRATAMENTO DA DISTROFIA MUSCULAR OCULOFARÍNGEA (OPMD).A presente divulgação se refere a vetores de entrega de vírus adenoassociado modificado (AAV) compreendendo construções de DNA "silenciar e substituir", composições compreendendo os mesmos, e o uso do AAV modificado e composições para tratar a distrofia muscular oculofaríngea (OPMD) em indivíduos que sofrem de OPMD ou que sejam predispostos à mesma. Em particular, a divulgação se refere ao AAV contendo uma proteína de capsídeo com uma subunidade 1 modificada (VP1) e compreendendo uma construção de DNA "silenciar e substituir", em que a construção de DNA "silenciar e substituir" compreende (i) uma construção de RNAi dirigida por DNA (ddRNAi) que codifica microRNA curto em grampo (shmiR) direcionado a PABPN1 causadora da OPMD e (ii) uma construção de PABPN1 que codifica a proteína PABPN1 funcional tendo um transcrito de RNAm que não é alvo dos shmiRs em (i). A presente divulgação também se refere aos métodos para o tratamento da OPMD que compreende a injeção direta de um AAV da divulgação nos músculos faríngeos de um indivíduo.

Prosecution history

Publications in the Brazilian Industrial Property Gazette (RPI).

Arquivamento - Art. 36 §1° da LPI

#11.2

08/04/2026

RPI 2900

Parecer de pré-exame

#6.23

03/31/2026

RPI 2882

Notificação de entrada na fase nacional - PCT

#1.3

11/09/2021

RPI 2653

Alteração de dados cadastrais

#1.1

09/08/2021

RPI 2644

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