VÍRUS ADENO-ASSOCIADO (AAV) COM DOMÍNIO FOSFOLIPASE MODIFICADO

IPC Classification

Priority claims

Abstract

A presente divulgação refere-se geralmente ao vírus adeno-associado (AAV) modificado de sorotipos diferentes do sorotipo 2, que possuem uma proteína de capsídeo viral com uma sequência da subunidade 1 (VP1) que é modificada em relação à sequência do tipo selvagem correspondente. Em particular, os AAVs modificados da divulgação compreendem substituições de aminoácidos específicas de sítio no domínio fosfolipase A2 (PLA2) e sequência de flanqueamento em relação à sequência de tipo selvagem correspondente que melhora a funcionalidade do AAV quando produzido em células de inseto. A presente divulgação também se refere a métodos de produção dos AAVs modificados, reagentes para os mesmos, sistemas de expressão de baculovírus e células de inseto para a produção dos referidos AAVs modificados.