ÁCIDO NUCLEICO QUE CODIFICA MICRO-RNA HAIRPIN CURTO, CONSTRUTO DE INTERFERÊNCIA DE RNA, CONSTRUTO DE DNA, VETORDE EXPRESSÃO, COMBINAÇÃO DE VETORES, COMPOSIÇÃO, MÉTODO IN VITRO DE INIBIÇÃO DA EXPRESSÃO DE UMA PROTEÍNA PABPN1, KIT EUSOS

IPC Classification

Priority claims

Abstract

A presente divulgação refere-se a reagentes de interferência de RNA (RNAi), tais como microRNA hairpin curto (shmiR) e RNA hairpin curto (shRNA), para o tratamento da distrofia muscular oculofaríngea (OPMD), composições compreendendo os mesmos, e seu uso para tratar indivíduos que sofrem de OPMD ou que sejam predispostos à mesma. A presente divulgação também se refere ao uso dos reagentes de RNAi em combinação com reagentes de reposição de PABPN1, tais como construtos que codificam a proteína PABPN1 funcional, para o tratamento de OPMD, composições compreendendo os mesmos, e seu uso para tratar indivíduos que sofrem de OPMD ou que sejam predispostos à mesma.