MÉTODO PARA O TRATAMENTO DO MAL DE PARKINSON, USO DE UM VETOR VIRAL, VETOR DE EXPRESSÃO VIRAL, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, CÉLULA HOSPEDEIRA ISOLADA, LINHAGEM DE CÉLULAS DE EMPACOTAMENTO, MAMÍFERO NÃO HUMANO QUIMÉRICO, DISPOSITIVO DE CULTURA CELULAR IMPLANTÁVEL, CÁPSULA BIOCOMPATÍVEL, MÉTODO PARA TRATAMENTO DE UMA DOENÇA DO SISTEMA NERVOSO, CÉLULA DE MAMÍFERO, E, MÉTODO PARA PRODUZIR NEURTURIN OU UM SEU EQUIVALENTE FUNCIONAL

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

"MÉTODO PARA O TRATAMENTO DO MAL DE PARKINSON USO DE UM VETOR VIRAL, VETOR DE EXPRESSÃO VIRAL, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, CÉLULA HOSPEDEIRA ISOLADA, LINHAGEM DE CÉLULAS DE EMPACOTAMENTO, MAMÍFERO NÃO HUMANO QUIMÉRICO, DISPOSITIVO DE CULTURA CELULAR IMPLANTÁVEL, CÁPSULA BIOCOMPATÍVEL, MÉTODO PARA TRATAMENTO DE UMA DOENÇA DO SISTEMA NERVOSO, CÉLULA DE MAMÍFERO E MÉTODO PARA PRODUZIR NEURTURIN OU UM SEU EQUIVALENTE FUNCIONAL". A presente invenção diz respeito a métodos e composições para a terapia de genes, em particular a terapia de genes in vivo para liberação de Neurturin bioativo para o tratamento do mal de Parkinson. Em outro aspecto, a invenção diz respeito a construções de expressão viral compreendendo um peptídeo sinal ligado a um Neurturin maduro ou N-terminalmente truncado sem uma pró-região funcional entre o peptídeo sinal e o Neurturin. Estas construções de expressão viral são necessárias para a eficiente secreção do Neurturin bioativo na terapia de genes in vivo. A invenção também diz respeito a células de mamíferos capazes de produzir Neurturin em quantidades aumentadas, bem como ao uso destas células para produção recombinante do Neurturin bioativo e para uso terapêutico.