Resumo técnico
"MÉTODO DE PRODUZIR UM POLIPEPTÍDIO DE NEUBLASTINA BIOLOGICAMENTE ATIVO, ÁCIDO NUCLÉICO, VETOR DE EXPRESSÃO, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, CÉLULA, LINHA DE CÉLULAS DE COMPACTAÇÃO, MAMÍFERO NÃO-HUMANO TRANSGÊNICO, DISPOSITIVO DE CULTURA DE CÉLULAS IMPLANTÁVEL, USO DO VETOR, MÉTODO DE TRATAR UMA DOENÇA DO SISTEMA NERVOSO, E, POLIPEPTÍDIO DE NEUBLASTINA". A presente invenção refere-se a métodos e composições para produzir um polipeptídio de neublastina e também ao fornecimento local de neublastina a regiões específicas do sistema nervoso, incluindo o sistema nervoso central, e o olho, por exemplo, por meio de terapia de genes. O polipeptídio de neublastina biologicamente ativo é produzido de uma construção que não codifica região pro de neublastina naturalmente ocorrente, i.e., uma construção que compreende um ácido nucleico com uma seqüência promotora ligada operacionalmente a uma seqüência de nucleotídeos que codifica um peptídio-sinal e um polipeptídio de neublastina, sendo que referida seqüência de nucleotídeos não codifica uma região pro de neublastina.