Transferência deferida
#25.1
27/05/2025
RPI 2838
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Dado oficial do INPI
TERAPIA GÊNICA PARA TRATAMENTO DE MUCOPOLISSACARIDOSE IIIA
Em AnálisePatente de InvençãoPCT · US2022079701
Dados do pedido
Número
112024009222Tipo
Patente de Invenção
Depósito
11/11/2022
Publicação
20/08/2024
PCT
US2022079701 Andamento no INPI
- Depósito11/11/22
- Publicação
- Exame
- Deferimento
- Concessão
- Em vigor
Patente de Invenção (via PCT) depositado no INPI em 11/11/2022. Aguarda exame formal e publicação na RPI.
Última movimentação publicada pelo INPI: 27/05/2025. Atualizamos a cada nova RPI, publicada semanalmente.
Depositantes e inventores
Depositantes
AMICUS THERAPEUTICS, INC.
US
THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA
US
Inventores
H. D. (pessoa física)
US
J. W. (pessoa física)
US
J. H. (pessoa física)
US
L. R. (pessoa física)
US
S. T. (pessoa física)
US
Dados técnicos
Prioridades unionistas
US
63/278,775 · 12/11/2021
US
63/288,293 · 10/12/2021
Resumo técnico
TERAPIA GÊNICA PARA TRATAMENTO DE MUCOPOLISSACARIDOSE IIIA.A presente invenção refere-se a um AAV recombinante (rA-AV) compreendendo um capsídeo de AAV e um genoma de vetor empacotado nele, em que o genoma de vetor compreende uma repetição terminal invertida (ITR) de AAV 5', uma sequência de ácido nucleico engenheirada que codifica uma hSGSH funcional, opcionalmente compreendendo mudanças de aminoácido de estabilização, uma sequência regulatória que direciona expressão de hSGSH em uma célula alvo e uma ITR 3' de AAV. Também é fornecida uma composição farmacêutica compreendendo um rAAV como descrito aqui em um tampão de formulação e um método de tratamento de um indivíduo humano diagnosticado com MPS IIIA.
Histórico de despachos
Publicações na Revista da Propriedade Industrial (RPI).
Notificação de entrada na fase nacional - PCT
#1.3
20/08/2024
RPI 2798
Alteração de dados cadastrais
#1.1
21/05/2024
RPI 2785
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