COMPOSIÇÕES DE IRNA DE COMPONENTE COMPLEMENTAR C3 E MÉTODOS DE USO DAS MESMAS

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Prioridades unionistas

Resumo técnico

COMPOSIÇÕES DE IRNA DE COMPONENTE COMPLEMENTAR C3 E MÉTODOS DE USO DAS MESMAS. A presente invenção refere-se a agentes de RNAi, por exemplo, agentes de RNA de fita dupla (dsRNA), alvejando o gene C3 de componente complementar (C3). A invenção também se refere a métodos de uso de tais agentes de RNAi para inibir a expressão de um gene C3 e a métodos de prevenção e tratamento de um distúrbio associado a C3, por exemplo, doença por aglutinina fria (CAD), anemia hemolítica autoimune quente e hemoglobinúria paroxística noturna (PNH), nefrite lúpica (LN), penfigoide bolhoso, pênfigo, por exemplo, pênfigo vulgar (PV) e pênfigo foliáceo (PF) e C3 de glomerulopatia.