LIGANTES DE ALFA-V BETA-6 INTEGRINA PARA LIBERAÇÃO EXTRA-HEPÁTICA

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Abstract

LIGANTES DE ALFA-V BETA-6 INTEGRINA PARA LIBERAÇÃO EXTRA-HEPÁTICA. A presente invenção refere-se a agentes de ácido ribonucleico de fita dupla (dsRNA) para inibição da expressão de um gene alvo, que compreende uma fita antissenso que é complementar ao gene alvo; uma fita senso que é complementar a uma fita antissenso e forma uma região de fita dupla com uma fita antissenso; e pelo menos um ligante de direcionamento à alfa-v-beta-6 (avß6) integrina que medeia a liberação para tecidos extra-hepáticos, por exemplo, tecido muscular, por exemplo, tecido do músculo esquelético e/ou tecido de músculo cardíaco, ou tecido pulmonar conjugado a pelo menos uma fita, composições que compreendem tais agentes de dsRNA, e métodos de uso dos mesmos para tratar um indivíduo que tem um distúrbio que se beneficiaria da redução na expressão do gene alvo.