CONJUGADOS E SEUS USOS

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

CONJUGADO E USOS DO MESMOA presente invenção se refere a conjugados formados a partir de um carreador peptídico de penetração celular ligado a uma molécula terapêutica, em que o carreador peptídico é definido por domínios específicos e a molécula terapêutica é um ácido nucleico formado de repetições de trinucleotídeos. A presente invenção se refere ainda ao uso de um tal conjugado em métodos de tratamento ou como um medicamento, especialmente no tratamento de distúrbios de repetição de trinucleotídeos tal como distrofia miotônica (DM1).