SOROTIPO DE VÍRUS ADENOASSOCIADO HÍBRIDO RECOMBINANTE COM MODIFICAÇÃO PEPTÍDICA ENTRE AAV9 E AAVRH74 COM TROPISMO HEPÁTICO REDUZIDO E TRANSDUÇÃO MUSCULAR AUMENTADA

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

SOROTIPO DE VÍRUS ADENOASSOCIADO HÍBRIDO RECOMBINANTE COM MODIFICAÇÃO PEPTÍDICA ENTRE AAV9 E AAVrh74 COM TROPISMO HEPÁTICO REDUZIDO E TRANSDUÇÃO MUSCULAR AUMENTADA. A presente invenção refere-se a uma proteína de capsídeo de vírus adenoassociado (AAV) recombinante, que é um híbrido com modificação peptídica entre as proteínas de capsídeo do sorotipo 9 de AAV (AAV9) e do sorotipo 74 de AAV (AAVrh74) compreendendo pelo menos uma cópia de um peptídeo compreendendo o motivo RGD, em que a referida proteína de capsídeo de AAV híbrida recombinante com modificação peptídica possui um tropismo hepático adicionalmente reduzido e uma transdução muscular aumentada em comparação com a proteína de capsídeo de AAV híbrida recombinante não tendo o referido peptídeo. A presente invenção também se refere às partículas derivadas do vetor de sorotipo de AAV híbrido com modificação peptídica empacotando um gene de interesse e seu uso em terapia gênica, em particular para tratar doenças genéticas neuromusculares, em particular doenças genéticas musculares.