VETOR DE DNA SEM CAPSÍDEO COM EXTREMIDADES FECHADAS (ceDNA), SEUS USOS, MÉTODO IN VITRO DE EXPRESSÃO DE UMA PROTEÍNA FVIII EM UMA CÉLULA, COMPOSIÇÕES, CÉLULA E KIT

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

VETORES DE DNA NÃO VIRAIS E USOS DOS MESMOS PARA EXPRESSAR TERAPÊUTICAS DE FVIII.A presente invenção refere-se a vetores de ceDNA que têm estrutura linear e contínua para entrega e expressão de um transgene. Os vetores de ceDNA compreendem um cassete de expressão flanqueado por duas sequências ITR, em que o cassete de expressão codifica um transgene que codifica proteína FVIII. Alguns vetores de ceDNA compreendem ainda elementos cis-reguladores, incluindo chaves reguladoras. São ainda fornecidos neste documento métodos e linhagens celulares para expressão confiável de genes de proteína FVIII in vitro, ex vivo e in vivo com o uso dos vetores de ceDNA. São fornecidos neste documento métodos e composições que compreendem vetores de ceDNA úteis para a expressão da proteína FVIII em uma célula, tecido ou indivíduo, e métodos de tratamento de doenças com os ditos vetores de ceDNA que expressam a proteína FVIII. Essa proteína FVIII pode ser expressa para o tratamento de doenças, por exemplo, hemofilia A.