VETORES DE DNA NÃO VIRAIS E USOS DOS MESMOS PARA PRODUTOS TERAPÊUTICOS PARA A EXPRESSÃO DE FVII

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

VETORES DE DNA NÃO VIRAIS E USOS DOS MESMOS PARA EXPRESSAR TERAPÊUTICAS DE FVIII. O pedido descreve vetores de ceDNA que têm estrutura linear e contínua para a entrega e a expressão de um transgene. Os vetores de ceDNA compreendem um cassete de expressão flanqueado por duas sequências ITR, sendo que o cassete de expressão codifica um transgene que codifica a proteína FVIII. Alguns vetores de ceDNA compreendem ainda elementos cis-reguladores, incluindo chaves reguladoras. São aqui fornecidos, adicionalmente, métodos e linhagens celulares para expressão confiável de genes da proteína FVIII in vitro, ex vivo e in vivo com o uso dos vetores de ceDNA. São aqui fornecidos métodos e composições que compreendem vetores de ceDNA úteis para a expressão da proteína FVIII em uma célula, tecido ou indivíduo, e métodos para o tratamento de doenças com os ditos vetores de ceDNA que expressam a proteína FVIII. Essa proteína FVIII pode ser expressa para o tratamento de doenças, por exemplo, a hemofilia A.