VETOR DE DNA COM EXTREMIDADES FECHADAS (CEDNA) LIVRE DE CAPSÍDEO, SEUS USOS, MÉTODO IN VITRO DE EXPRESSÃO DE UMA PROTEÍNA PAH EM UMA CÉLULA, COMPOSIÇÕES, CÉLULA, E KIT

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

VETORES DE DNA NÃO VIRAIS E USOS DOS MESMOS PARA EXPRESSAR TERAPÊUTICOS DE FENILALANINA HIDROXILASE (PAH). A presente invenção refere-se a vetores de ceDNA que têm estrutura linear e contínua para entrega e expressão de um transgene. Os vetores de ceDNA compreendem um cassete de expressão flanqueado por duas sequências ITR, em que o cassete de expressão codifica um transgene que codifica proteína PAH. Alguns vetores de ceDNA compreendem ainda elementos cis-reguladores, incluindo chaves reguladoras. São ainda fornecidos aqui métodos e linhagens celulares para expressão confiável de genes de proteína PAH in vitro, ex vivo e in vivo com o uso dos vetores de ceDNA. São fornecidos aqui métodos e composições compreendendo vetores de ceDNA úteis para a expressão da proteína PAH em uma célula, tecido ou indivíduo, e métodos de tratamento de doenças com os ditos vetores de ceDNA que expressam a proteína PAH. Essa proteína PAH pode ser expressa para o tratamento de doenças, por exemplo, fenilcetonúria (PKU).