EXPRESSÃO CONTROLADA DE TRANSGENES USANDO VETORES DE DNA DE EXTREMIDADE FECHADA (CEDNA)

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

A presente invenção refere-se a métodos e construtos que compreendem DNA de extremidade fechada (vetores de ceDNA) para manter ou sustentar um nível de expressão de transgene em um nível ou faixa predeterminado por um tempo predefinido ou aumentar o nível de expressão de transgene em uma célula ou um sujeito, em que o nível de expressão do transgene pode ser modulado (por exemplo, aumentado) com uma ou mais administrações subsequentes (por exemplo, uma administração de redose ou de reforço) após uma administração de preparação inicial. São fornecidos métodos para personalizar a terapia gênica ao longo da vida de um indivíduo para expressar um transgene em um nível que atenda às necessidades de um indivíduo, modulando-se os níveis de expressão de um transgene expresso pelo vetor de ceDNA de forma incremental, ou passo a passo, com uma ou mais administrações após uma administração de preparação inicial (por exemplo, no tempo 0), permitindo assim a titulação do nível de expressão do transgene para um nível de expressão predeterminado desejado ou para uma faixa de nível de expressão desejada.