MOLÉCULA DE PENETRAÇÃO DE CÉLULA PORTADORA DE FÁRMACO, E, COMPOSIÇÃO

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

A invenção se refere a melhorias na entrega de fármacos e, mais particularmente, ao uso de Agentes de Penetração de Célula (CPAs) ou Peptídeos de Penetração de Célula (CPPs) que foram estabilizados por, por exemplo: i) grampeamento de dois aminoácidos para formar CPPs Grampeados (StaPs) ou ii) costura de três ou mais aminoácidos para formar CPPs costurados (StiPs). Esses CPPs estabilizados são conjugados a um fármaco ou Composto Biologicamente Ativo (BAC) diretamente ou através de um Ligante Bifuncional (BFL) de modo que o BAC possa ser portado através de uma membrana celular pelo CPP. As moléculas resultantes são referidas como Moléculas de Penetração de Células Portadoras de Fármacos (DCCPMs). O BAC preferencial é um oligonucleotídeo portador de carga eletricamente baixa como um oligonucleotídeo de morfolino fosforodiamidato (PMO). A invenção também se refere a um método para facilitar a incorporação de um BAC a uma célula, à utilização de uma DCCPM no tratamento de uma doença que requer alteração de um gene endógeno ou exógeno, um método para melhorar a biodisponibilidade de um fármaco ou BAC, um método de introdução de um fármaco ou BAC em um sítio que é refratário ao fármaco ou BAC no seu estado nativo, um método de tratamento de um indivíduo compreendendo a administração das DCCPMs da invenção e a uma composição farmacêutica compreendendo a DCCPM e um ou mais excipientes farmaceuticamente aceitáveis.