COMPOSIÇÕES E MÉTODOS PARA INIBIÇÃO DE EXPRESSÃO DO GENE HAO1 (HIDROXIÁCIDO OXIDASE 1 (GLICOLATO OXIDASE))

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

"COMPOSIÇÕES E MÉTODOS PARA INIBIÇÃO DE EXPRESSÃO DO GENE HAO1 (HIDROXIÁCIDO OXIDASE 1 (GLICOLATO OXIDASE))". "COMPOSIÇÕES E MÉTODOS PARA INIBIÇÃO DE EXPRESSÃO DO GENE HAO1 (HIDROXIÁCIDO OXIDASE 1 (GLICOLATO OXI-DASE))". A presente invenção refere-se a agentes RNAi, por exemplo, agente RNAi de filamento duplo, se direcionando ao gene HAO1 e métodos de uso de tais agentes RNAi para inibir expressão de HAO1 e métodos de tratamento de indivíduos tendo, por exemplo, PH1. São descritos aqui agentes RNAi de filamento duplo que inibem a expressão de um gene HA01 em uma célula, tal como uma célula dentro de um indivíduo, por exemplo, um mamífero, tal como um humano tendo um distúrbio associado a HAO1 e usos de tais agentes RNAi de filamento duplo. Em certas aspectos da invenção, substancialmente todos dos nucleotídeos de um iRNA da invenção são modificados.