AGENTES DE RNAi, COMPOSIÇÕES, MÉTODO DE INIBIÇÃO DE EXPRESSÃO DE UMA TRANSTIRRETINA (TTR), USO DESTES AGENTES, E KITS

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

ABSTRACTRNAi AGENTS, COMPOSITIONS AND METHODS OF USE THEREOF FOR TREATING TRANSTHYRETIN (TTR) ASSOCIATED DISEASES The present invention provides RNAi agents, e.g., double stranded RNAi agents, that target the transthyretin (TTR) gene and methods of using such RNAi agents for treating or preventing TTR-associated diseases.TRADUÇÃO DO RESUMORESUMOPatente de Invenção: "AGENTE DE RNAi DE FILAMENTO DUPLO; CÉLULA; COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA; MÉTODO DE INIBIÇÃO DE UMA TRANSTIRRETINA (TTR) EM UMA CÉLULA; MÉTODO DE TRATAMENTO OU PREVENÇÃO DE UMA DOENÇA ASSOCIADA À TTR EM UM INDIVÍDUO; MÉTODO DE INIBIÇÃO DE EXPRESSÃO DE TRANSTIRRETINA (TTR) EM UMA CÉLULA; E KIT PARA A REALIZAÇÃO DO MÉTODO". A presente invenção fornece agentes de RNAi, por exemplo, agentes de RNAi de filamento duplo, que alvejam o gene de transtirretina (TTR) e métodos de uso de tais agentes de RNAi para o tratamento ou prevenção de doenças associadas à TTR.