Resumo técnico
RESUMO "BICAMADAS LIPÍDICAS SUPORTADAS EM NANOPARTÍCULAS POROSAS (PROTOCÉLULAS) PARA ADMINISTRAÇÃO DIRECIONADA, INCLUINDO A ADMINISTRAÇÃO TRANSDÉRMICA DE UMA CARGA E MÉTODOS ASSOCIADOS", por tratar-se a presente invenção de protocélulas para direcionamento específico para células hepatocelulares e outras células cancerígenas, que compreendem um núcleo de sílica nanoporosa com uma bicamada lipídica suportada; pelo menos um agente que facilita a morte da célula cancerígena (tal como uma molécula pequena tradicional, uma carga macromolecular (por exemplo, siARN ou uma toxina protéica, como, por exemplo, toxina ricina de cadeia A ou toxina difteria de cadeia A) e/ou um DNA plasmídeo empacotado com uma histona disposta no interior do núcleo de sílica nanoporosa (de preferência, super-enrolado, de modo a empacotar de forma mais eficiente o DNA nas protocélulas), que é opcionalmente modificado por uma sequência de localização nuclear, para auxiliar na localização das protocélulas dentro do núcleo da célula cancerígena e a capacidade de expressar os peptídeos envolvidos na terapia (apoptose/morte celular) das células cancerígenas ou como repórter, um peptídeo de direcionamento que tem como alvo as células cancerígenas no tecido a ser tratado, de tal modo que a ligação da protocélula às células-alvo é específica e aprimorada e um peptídeo fusogênico que promove o escape endossomal das protocélulas e do DNA encapsulado. As protocélulas, de acordo com a presente invenção, podem ser utilizadas para tratar o câncer, incluindo, especialmente, o câncer hepatocelular (câncer de fígado), por meio do uso dos novos peptídeos de ligação (peptídeos c-MET), que se ligam seletivamente a um tecido hepatocelular, ou para funcionar no diagnóstico do câncer, incluindo o tratamento do câncer e a descoberta de medicamentos. 1/1