COMPOSTO DERIVADO DE HIDROXIPIPERIDINA, MÉTODOS PARA A SÍNTESE DE UM COMPOSTO DERIVADO DE HIDROXIPIPERIDINA PARA INIBIR GLICOCEREBROSIDASE, PARA AUMENTAR A ATIVIDADE DE GLICOCEREBROSIDASE NUMA CÉLULA DE MAMÍFERO E PARA ESTABILIZAR GLICOCEREBROSIDADE, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, MÉTODOS PARA INIBIR BETA-GLICOSIDADE, E PARA TRATAR DOENÇA DE GAUCHER E DERIVADO HIDROXIPIPERIDINA COM LIGANTE FLEXÍVEL CURTO

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Priority claims

Abstract

"COMPOSTO DERIVADO DE HIDROXIPIPERIDINA, MÉTODOS PARA A SÍNTESE DE UM COMPOSTO DERIVADO DE HIDROXIPIPERIDINA PARA INIBIR GLICOCEREBROSIDASE, PARA AUMENTAR A ATIVIDADE DE GLICOCEREBROSIDASE NUMA CÉLULA DE MAMÍFERO E PARA ESTABILIZAR GLICOCEREBROSIDADE, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, MÉTODOS PARA INIBIR GLICOSIDASE, E PARA TRATAR DOENÇA DE GAUCHER E DERIVADO DE HIDROXIPIPERIDINA COM LIGANTE FLEXÍVEL CURTO". A presente invenção refere-se a derivados de hidroxipiperidina (HP)novos com (i) uma carga positiva na posição correspondente à posição anomérica de um anel de piranose; (ii) um ligante flexível curto procedente da posição correspondente do oxigênio no anel numa piranose; e (iii) uma porção lipofílica conectada ao ligante e seus sais farmaceuticamente aceitáveis. O ligante pode estar ausente se a porção lipofílica corresponder a uma cadeia hidrocarbônica com uma extensão linear de 6 ou mais carbonos. A presente invenção provê ainda um método para tratar indivíduos com doença de Gaucher administrando-se o derivado de HP na forma de 'chaperonas' (proteínas ligantes) para a glicocerebrosidade mutante associada com a doença.