NANOPARTÍCULA LIPÍDICA PARA LIBERAÇÃO EXTRA-HEPÁTICA DE MRNA, MÉTODOS PARA LIBERAÇÃO IN VIVO DE MRNA E PARA A LIBERAÇÃO DE MRNA PARA A PRODUÇÃO IN VIVO DE PROTEÍNA OU PEPTÍDEO EM UM TECIDO OU ÓRGÃO EXTRA-HEPÁTICO, E, USO DA NANOPARTÍCULA LIPÍDICA

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Abstract

NANOPARTÍCULA LIPÍDICA PARA LIBERAÇÃO EXTRA-HEPÁTICA DE MRNA, MÉTODOS PARA LIBERAÇÃO IN VIVO DE MRNA E PARA A LIBERAÇÃO DE MRNA PARA A PRODUÇÃO IN VIVO DE PROTEÍNA OU PEPTÍDEO EM UM TECIDO OU ÓRGÃO EXTRAHEPÁTICO, E, USO DA NANOPARTÍCULA LIPÍDICA. A presente descrição fornece uma nanopartícula lipídica para a liberação extra-hepática de mRNA, sendo que a nanopartícula lipídica compreende: (i) carga de mRNA; (ii) um teor de lipídios de fosfatidilcolina de 30% em mol a 70% em mol; (iii) um teor de lipídios catiônicos ionizáveis de 5% em mol a 50% em mol; (iv) um esterol selecionado dentre colesterol ou um derivado do mesmo; e (v) um conjugado de polímero hidrofílico-lipídio que está presente em um teor de lipídios de 0,5% em mol a 5% em mol. Além disso, é fornecida uma nanopartícula lipídica compreendendo mRNA encapsulado e 20 a 70% em mol de um lipídio de fosfatidilcolina, um lipídio ionizável; e pelo menos um dentre um esterol e um conjugado de polímero hidrofílico-lipídio, sendo que a nanopartícula lipídica apresenta um aumento de pelo menos 10% na expressão gênica do mRNA in vivo conforme medido em um ou mais órgãos ou tecidos extra-hepáticos. Além disso, são fornecidos métodos de administração de tais nanopartículas lipídicas.