NANOPARTÍCULA LIPÍDICA, E, MÉTODOS PARA DISTRIBUIÇÃO DE ÁCIDO RIBONUCLEICO MENSAGEIRO OU ÁCIDO DESOXIRRIBONUCLEICO VETORIAL PARA PRODUÇÃO IN VIVO DE PROTEÍNA OU PEPTÍDEO NO FÍGADO E PARA DISTRIBUIÇÃO DE ÁCIDO RIBONUCLEICO INTERFERENTE PEQUENO OU OLIGONUCLEOTÍDEO ANTISSENTIDO PARA SILENCIAMENTO IN VIVO DE UM GENE NO FÍGADO

IPC Classification

Priority claims

Abstract

NANOPARTÍCULA LIPÍDICA, E, MÉTODOS PARA DISTRIBUIÇÃO DE ÁCIDO RIBONUCLEICO MENSAGEIRO OU ÁCIDO DESOXIRRIBONUCLEICO VETORIAL PARA PRODUÇÃO IN VIVO DE PROTEÍNA OU PEPTÍDEO NO FÍGADO E PARA DISTRIBUIÇÃO DE ÁCIDO RIBONUCLEICO INTERFERENTE PEQUENO OU OLIGONUCLEOTÍDEO ANTISSENTIDO PARA SILENCIAMENTO IN VIVO DE UM GENE NO FÍGADO. A presente descrição provê uma nanopartícula lipídica compreendendo: uma molécula de carga de ácido nucleico; esterol ou um derivado do mesmo presente em teor elevado; lipídeo neutro; um lipídeo ionizável; e um conjugado de polímero hidrofílico-lipídeo presente em um teor entre 0,5 e 3% em mol, em que cada teor em % em mol é relativo ao lipídeo total presente na nanopartícula lipídica.