USOS DE PARTÍCULAS DE RAAV, DOSE UNITÁRIA DE RAAV, FORMULAÇÃO FARMACÊUTICA, E KIT

IPC Classification

Priority claims

Abstract

MÉTODO PARA REDUZIR A FLUTUAÇÃO DE CST EM AMD NEOVASCULAR POR UM VÍRUS ADENOASSOCIADO RECOMBINANTE. A presente invenção refere-se a métodos para tratar uma doença neovascular ocular em um indivíduo reduzindo a redução da espessura subfoveal central (CST) ou espessura retiniana central (CRT), compreendendo administrar uma dose unitária de partículas de vírus adenoassociado recombinante (rAAV) a um olho do indivíduo, em que as partículas de rAAV compreendem: a) um ácido nucleico que codifica um polipeptídeo compreendendo uma sequência de aminoácidos com pelo menos cerca de 95% de identidade com a sequência de aminoácidos de SEQ ID NO: 35 e flanqueada por repetições terminais invertidas de AAV2 (ITRs), e b) uma proteína do capsídeo de AAV2 compreendendo uma sequência de aminoácidos LGETTRP (SEQ ID NO: 14) inserida entre as posições 587 e 588 da proteína do capsídeo, em que a numeração de resíduos de aminoácidos corresponde a uma proteína do capsídeo VP1 de AAV2.