USOS DE UMA DOSE UNITÁRIA DE PARTÍCULAS DE VÍRUS ADENOASSOCIADO RECOMBINANTES, FORMULAÇÃO OU COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, E KIT

IPC Classification

Priority claims

Abstract

MÉTODOS PARA TRATAR DOENÇAS NEOVASCULARES OCULARES USANDO VARIANTES DE AAV2 QUE CODIFICAM AFLIBERCEPTE. A presente invenção refere-se a métodos para tratar uma doença neovascular ocular em um indivíduo, compreendendo administrar uma dose unitária de partículas de vírus adenoassociado recombinante (rAAV) ao olho do indivíduo, em que as partículas de rAAV compreendem: a) um ácido nucleico codificando um polipeptídeo compreendendo uma sequência de aminoácidos com pelo menos cerca de 95% de identidade com sequência de aminoácidos da SEQ ID NO: 35 e flanqueado por repetições terminais invertidas de AAV2 (ITRs) e b) uma proteína do capsídeo de AAV2 compreendendo uma sequência de aminoácidos LGETTRP (SEQ ID NO. 14) inserida entre as posições 587 e 588 da proteína do capsídeo, em que a numeração do resíduo de aminoácido corresponde a uma proteína do capsídeo de VP1 de AAV2.