MÉTODOS PARA TRATAR DOENÇAS NEOVASCULARES OCULARES COM O USO DE VARIANTES DE AAV2 QUE CODIFICAM AFLIBERCEPT

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Abstract

MÉTODOS PARA TRATAR DOENÇAS NEOVASCULARES OCULARES COM O USO DE VARIANTES DE AAV2 QUE CODIFICAM AFLIBERCEPT. São fornecidos métodos para tratar uma doença neovascular ocular em um indivíduo, que compreende administrar uma dose unitária de partículas de vírus adenoassociado recombinante (rAAV) a um olho do indivíduo, em que as partículas de rAAV compreendem: a) um ácido nucleico que codifica um polipeptídeo que compreende uma sequência de aminoácidos com pelo menos cerca de 95 % de identidade com a sequência de aminoácidos de SEQ ID NO: 35 e flanqueado por repetições terminais invertidas (ITRs) de AAV2, e b) uma proteína do capsídeo de AAV2 que compreende uma sequência de aminoácidos LGETTRP (SEQ ID NO: 14) inserida entre as posições 587 e 588 da proteína de capsídeo, em que a numeração dos resíduos de aminoácidos corresponde a uma proteína do capsídeo VP1 de AAV2.