TERAPIA GÊNICA PARA DISTÚRBIOS NEUROMUSCULARES E NEUROMOTORES

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Abstract

TERAPIA GÊNICA PARA DISTÚRBIOS NEUROMUSCULARES E NEUROMOTORES. A presente invenção refere-se a métodos de rastreamento para sequências de nucleotídeos que codificam capsídeos de partículas de vírus adenoassociados ("AAV") capazes de infectar os neurônios de um indivíduo, ou seus subcompartimentos, envolvendo neurônios derivados de células-tronco pluripotentes induzidas ou células-tronco embrionárias. A invenção também fornece capsídeos de AAV, sequências de nucleotídeos que codificam capsídeos, vetores de expressão, partículas virais, células e kits para uso em métodos de tratamento de distúrbios neuromusculares ou neuromotores, tais como espasticidade. As sequências geradas a partir dos métodos podem conduzir a novas terapias gênicas direcionadas para selecionar populações de neurônios, tais como neurônios motores que inervam células musculares, proporcionando assim alta especificidade que pode ser personalizada ao indivíduo.