TERAPIA GENÉTICA DEPENDENTE DE ATIVIDADE PARA TRANSTORNOS NEUROLÓGICOS

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Abstract

TERAPIA GENÉTICA DEPENDENTE DE ATIVIDADE PARA TRANSTORNOS NEUROLÓGICOS.A presente invenção refere-se a vetores de expressão ou sistemas vetoriais compreendendo uma sequência polinucleotídica codificando um polipeptídeo, no qual o gene é operacionalmente ligado a um promotor dependente de atividade neuronal adequado para conduzir a expressão do produto genético nas células neurais do indivíduo. As características dos vetores de expressão combinam-se para melhorar vantajosamente o tratamento de um transtorno neurológico associado à hiperexcitabilidade neuronal em um indivíduo. A invenção também provê os vetores de expressão ou sistemas vetoriais para uso em métodos de tratamento relacionados, bem como em partículas virais, células, kits e métodos usando os vetores de expressão ou sistemas vetoriais.