CONJUGADO DE GALNAC E SAPONINA, COMPOSIÇÃO TERAPÊUTICA COMPREENDENDO O REFERIDO CONJUGADO E UM CONJUGADO GALNACOLIGONUCLEOTÍDEO

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Abstract

CONJUGADO DE GALNAC E SAPONINA, COMPOSIÇÃO TERAPÊUTICA COMPREENDENDO O REFERIDO CONJUGADO E UM CONJUGADO GALNACOLIGONUCLEOTÍDEO. A invenção se refere a um conjugado de saponina, compreendendo uma saponina ligada covalentemente a um ligante para ASGPR, o ligante compreendendo pelo menos um GalNAc. A invenção também se refere a uma combinação farmacêutica compreendendo uma primeira composição farmacêutica compreendendo o conjugado de saponina da invenção e uma segunda composição farmacêutica compreendendo um segundo conjugado de uma molécula efetora e um ligante para ASGPR, ou um terceiro conjugado de uma molécula efetora e uma molécula de ligação para ligação a uma molécula de superfície celular. Além disso, a invenção se refere a uma composição farmacêutica compreendendo o conjugado de saponina da invenção e o segundo conjugado ou o terceiro conjugado. Adicionalmente, a invenção se refere a uma combinação farmacêutica ou composição farmacêutica da invenção, para uso como medicamento. A invenção também se refere a uma combinação farmacêutica ou composição farmacêutica da invenção, para uso no tratamento ou profilaxia de uma doença ou problema de saúde em que esteja envolvido um produto de expressão dos genes: apoB, TTR, PCSK9, ALAS1, AT3, GO, CC5, gene X de HBV, gene S de HBV, AAT e LDH, e para uso no tratamento ou profilaxia de umcâncer, uma doença infecciosa, uma infecção viral, hipercolesterolemia, hiperoxalúria primária, hemofilia A, hemofilia B, doença hepática relacionada com AAT, porfiriahepática aguda, amiloidose TTR, doença mediada pelo complemento, infecção por hepatite B ou doença autoimune. Finalmente, a invenção se refere a um método in vitro ou ex vivo para transferir o segundo conjugado ou o terceiro conjugado da invenção de fora de uma célula para dentro da referida célula.