DERIVADOS DE SAPONINA COM JANELA TERAPÊUTICA MELHORADA

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Abstract

DERIVADOS DE SAPONINA COM JANELA TERAPÊUTICA MELHORADA.A invenção refere-se a um derivado de saponina à base de uma saponina compreendendo uma aglicona triterpenoide e uma primeira cadeia sacarídica e/ou uma segunda cadeia sacarídica, e compreendendo: uma estrutura de núcleo aglicona compreendendo um grupo aldeído que foi derivatizado; e/ou a primeira cadeia sacarídica em que a primeira cadeia sacarídica compreende um grupo carboxila, que foi derivatizado; e/ou a segunda cadeia sacarídica em que a segunda cadeia sacarídica compreende pelo menos um grupo acetóxi que foi derivatizado. A invenção também se refere a uma primeira composição farmacêutica compreendendo o derivado de saponina da invenção. Além disso, a invenção refere-se a uma combinação farmacêutica compreendendo a primeira composição farmacêutica da invenção e uma segunda composição farmacêutica compreendendo qualquer um ou mais de um conjugado anticorpo-toxina, um conjugado receptor-ligante-toxina, um conjugado anticorpo-fármaco, um conjugado receptor-ligante-fármaco, um conjugado anticorpo-oligonucleotídeo ou um conjugado receptor-ligante-oligonucleotídeo. A invenção também se refere à primeira composição farmacêutica ou à combinação farmacêutica da invenção, para uso como um medicamento, ou uso no tratamento ou profilaxia de um câncer, uma doença infecciosa, infecção viral, hipercolesterolemia, hiperoxaluria primária, hemofilia A, hemofilia B, doença de fígado relacionada com alfa-1-antitripsina, porfiria hepática aguda, amiloidose mediada por transtirretina, ou uma doença autoimune. Além disso, a invenção refere-se a um método in vitro ou ex vivo para transferir uma molécula do exterior de uma célula para o interior de dita célula, compreendendo colocar em contato dita célula com a molécula e com um derivado de saponina da invenção.