AGENTE DE RNAI DE FITA DUPLA (DSRNAI), COMPOSIÇÃO DE OLIGONUCLEOTÍDEO QUIRALMENTE CONTROLADA, OLIGONUCLEOTÍDEO DE FITA DUPLA, MÉTODO PARA REDUZIR O NÍVEL E/OU A ATIVIDADE DE UM TRANSCRITO OU UMA PROTEÍNA CODIFICADA PELO MESMO, E MÉTODO PARA SUPRESSÃO ESPECÍFICA QUANTO AO ALELO DE UM TRANSCRITO DE UMA SEQUÊNCIA DE ÁCIDOS NUCLEICOS

IPC Classification

Priority claims

Abstract

AGENTE DE RNAi DE FITA DUPLA (dsRNAi), COMPOSIÇÃO DE OLIGONUCLEOTÍDEO QUIRALMENTE CONTROLADA, OLIGONUCLEOTÍDEO DE FITA DUPLA, MÉTODO PARA REDUZIR O NÍVEL E/OU A ATIVIDADE DE UM TRANSCRITO OU UMA PROTEÍNA CODIFICADA PELO MESMO, E MÉTODO PARA SUPRESSÃO ESPECÍFICA QUANTO AO ALELO DE UM TRANSCRITO DE UMA SEQUÊNCIA DE ÁCIDOS NUCLEICOS. A presente revelação fornece oligonucleotídeos de fita dupla, composições e métodos relacionados aos mesmos. A presente revelação abrange o reconhecimento de que elementos estruturais de oligonucleotídeos de fita dupla, tal como sequência de bases, modificações químicas (por exemplo, modificações de açúcar, base e/ou ligações internucleotídicas) ou padrões das mesmas, e/ou estereoquímica (por exemplo, estereoquímica de centros quirais de cadeia principal (ligações internucleotídicas quirais)), e/ou padrões da mesma, podem ter impacto significativo sobre propriedades e atividades de oligonucleotídeo, por exemplo, atividade de interferência por RNA (RNAi), estabilidade, entrega, etc. A presente revelação também fornece métodos para tratamento de doenças com o uso de composições de oligonucleotídeo de fita dupla fornecidas, por exemplo, em interferência por RNA.