COMPOSIÇÕES DE OLIGONUCLEOTÍDEOS DE FITA DUPLA PARA INTERFERÊNCIA DE RNA E MÉTODOS RELACIONADOS ÀS MESMAS

IPC Classification

Priority claims

Abstract

A presente divulgação fornece oligonucleotídeos de fita dupla, composições e métodos relacionados aos mesmos. A presente divulgação abrange o reconhecimento de que elementos estruturais de oligonucleotídeos de fita dupla, como sequência de bases, modificações químicas (por exemplo, modificações de açúcar, base e/ou ligações internucleotídicas) ou padrões desses, e/ou estereoquímica (por exemplo, estereoquímica de centros quirais da estrutura principal (ligações internucleotídicas quirais), e/ou padrões desses, podem ter impacto significativo nas propriedades e atividades dos oligonucleotídeos, por exemplo, atividade de interferência de RNA (RNAi), carga de Ago2, estabilidade térmica, estabilidade in vivo, entrega aos tecidos e células, etc. A presente divulgação também oferece métodos para o tratamento de doenças, por exemplo, doenças hepáticas, doenças do sistema nervoso central (SNC) etc., usando as composições de oligonucleotídeos de fita dupla fornecidas, por exemplo, na interferência de RNA.