COMPOSIÇÕES OLIGONUCLEOTÍDICAS E SEUS MÉTODOS

IPC Classification

Priority claims

Abstract

Entre outras coisas, a presente divulgação proporciona várias tecnologias oligonucleotídicas incluindo composições oligonucleotídicas quiralmente controladas e tecnologias para fabricar tais composições oligonucleotídicas. Em algumas modalidades, um método é um método de tratamento ou prevenção da Doença de Huntington em um sujeito com sua necessidade; um método de silenciamento específico do alelo de um transcrito de Huntingtina mutante em um sujeito; um método para retardar o início da e/ou reduzir a gravidade de pelo menos um sintoma da Doença de Huntington em um sujeito com Doença de Huntington; um método de redução da expressão, do nível, da quantidade e/ou da atividade de um gene de Huntingtina mutante ou um seu produto gênico; e/ou um método de preparação de um medicamento para tratamento da Doença de Huntington, em que o método diz respeito ao uso de um oligonucleotídeo descrito aqui, administrado em uma dose descrita aqui. Em algumas modalidades, a presente divulgação proporciona doses, dosagens e formulações de um oligonucleotídeo descrito aqui.