OLIGONUCLEOTÍDEO, COMPOSIÇÃO DE OLIGONUCLEOTÍDEO, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, MÉTODO, MÉTODO PARA DIMINUIR A ATIVIDADE, EXPRESSÃO E/OU NÍVEL DE UM GENE ALVO OU SEU PRODUTO DE GENE EM UMA CÉLULA, MÉTODO PARA REDUZIR FOCOS EM UMA POPULAÇÃO DE CÉLULAS, MÉTODO PARA REDUZIR O NÍVEL DE UMA PROTEÍNA DE REPETIÇÃO DE DIPEPTÍDEO (DPR), MÉTODO PARA KNOCKDOWN PREFERENCIAL DE UMA TRANSCRIÇÃO DE RNA, E MÉTODO PARA PREPARAR UM OLIGONUCLEOTÍDEO OU COMPOSIÇÃO

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Priority claims

Abstract

OLIGONUCLEOTÍDEO, COMPOSIÇÃO DE OLIGONUCLEOTÍDEO, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, MÉTODO, MÉTODO PARA DIMINUIR A ATIVIDADE, EXPRESSÃO E/OU NÍVEL DE UM GENE ALVO OU SEU PRODUTO DE GENE EM UMA CÉLULA, MÉTODO PARA REDUZIR FOCOS EM UMA POPULAÇÃO DE CÉLULAS, MÉTODO PARA REDUZIR O NÍVEL DE UMA PROTEÍNA DE REPETIÇÃO DE DIPEPTÍDEO (DPR), MÉTODO PARA KNOCKDOWN PREFERENCIAL DE UMA TRANSCRIÇÃO DE RNA, E MÉTODO PARA PREPARAR UM OLIGONUCLEOTÍDEO OU COMPOSIÇÃO. Entre outros aspectos, a presente revelação fornece oligonucleotídeos C9orf72, composições e métodos de uso dos mesmos. Em algumas modalidades, a presente revelação fornece métodos para tratar afecções, distúrbios ou doenças associados a C9orf72, tais como esclerose lateral amiotrófica e demência frontotemporal.