MOLÉCULA DE ÁCIDO NUCLEICO PARA TRATAMENTO DE TROMBOCITOPENIA E USO DA MESMA

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Abstract

MOLÉCULA DE ÁCIDO NUCLEICO PARA TRATAMENTO DE TROMBOCITOPENIA E USO DA MESMA. A presente invenção se refere a moléculas de pequeno ácido nucleico de ativação e aos seus usos para tratamento de doenças e condições, como trombocitopenia, relacionadas à deficiência ou insuficiência da proteína THPO. Conforme descrito neste documento, as moléculas de pequeno ácido nucleico de ativação podem ser moléculas de RNA de fita dupla ou de fita simples que tem como alvo a região promotora do gene Thpo/THPO através de um mecanismo de ativação de RNA e compreendem uma primeira fita de ácido nucleico e uma segunda fita de ácido nucleico. A molécula de RNA de fita dupla que tem como alvo a região promotora do gene Thpo/THPO compreende duas fitas de ácido nucleico de 16 a 35 nucleotídeos de comprimento, em que uma fita de ácido nucleico tem pelo menos 75% de homologia ou complementaridade a um alvo selecionado da região promotora do gene Thpo/THPO. A presente invenção também se refere a composições e formulações farmacêuticas que compreendem as moléculas de pequeno ácido nucleico de ativação e métodos para regular positivamente a expressão do gene Thpo/THPO em uma célula e tratar doenças e condições relacionadas à deficiência ou insuficiência da proteína THPO mediante administração de moléculas de pequeno ácido nucleico de ativação, composições farmacêuticas e suas formulações.