MOLÉCULA DE ÁCIDO NUCLEICO OLIGOMÉRICO E USO DA MESMA NO TRATAMENTO DE PORFIRIA AGUDA INTERMITENTE

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Abstract

MOLÉCULA DE ÁCIDO NUCLEICO OLIGOMÉRICO E USO DA MESMA NO TRATAMENTO DE PORFIRIA AGUDA INTERMITENTE. A presente invenção refere-se a composições de moléculas de pequeno ácido nucleico de ativação para aumentar a expressão do gene HMBS e a um uso das mesmas. A molécula de pequeno ácido nucleico de ativação pode ser uma molécula de RNA de fita dupla ou de fita simples, direcionada à região promotora do gene HMBS. A primeira fita de ácido nucleico e a segunda fita de ácido nucleico contêm, cada uma, uma região complementar, e as regiões complementares podem formar uma estrutura de ácido nucleico de fita dupla, que pode promover a expressão do gene HMBS. A primeira fita de ácido nucleico ou a segunda fita de ácido nucleico têm, independentemente, um comprimento de 16 a 35 nucleotídeos. O terminal 3? das duas fitas de oligonucleotídeo pode ter uma saliência de 0 a 6 nucleotídeos de comprimento. A molécula de pequeno ácido nucleico de ativação para o gene HMBS pode ser usada para suprarregular as expressões de mRNA e de proteína do gene HMBS em uma célula e promover a atividade enzimática do mesmo.