MOLÉCULA DE ÁCIDO NUCLEICO OLIGOMÉRICA E USO DA MESMA

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Abstract

MOLÉCULA DE ÁCIDO NUCLEICO OLIGOMÉRICA E USO DA MESMA.A presente invenção refere-se a uma molécula de pequeno ácido nucleico de ativação para o tratamento de atrofia muscular espinhal e seu uso. A molécula de pequeno ácido nucleico de ativação compreende uma fita de ácido nucleico sentido e uma fita de ácido nucleico antissentido, sendo que a fita de ácido nucleico de sentido e a fita de ácido nucleico antissentido são independentemente uma fita de oligonucleotídeo de 16 a 35 nucleotídeos de comprimento, sendo que uma fita de nucleotídeo tem pelo menos 75% de homologia de base ou complementaridade em relação a um-alvo selecionado de uma região promotora de um gene-alvo SMN2. A presente invenção também se refere a uma composição farmacêutica que compreende a molécula de pequeno ácido nucleico de ativação aqui revelada e, opcionalmente, um veículo farmaceuticamente aceitável e um método para suprarregular a expressão de um gene-alvo em células, e métodos para tratar uma doença induzida por insuficiência expressão de um gene-alvo com a molécula de pequeno ácido nucleico de ativação ou a composição farmacêutica que compreende a molécula de pequeno ácido nucleico de ativação aqui revelada.