Arquivamento definitivo - Art. 33 da LPI
#11.1.1
11/21/2023
RPI 2759
Application data
Number
112022002889Type
Filing
Publication
PCT
JP2020030864 The application was abandoned: examination was not requested within the 36 months following the 08/14/2020 filing, the deadline set by art. 33 of the Brazilian IP Act. The technology is in the public domain in Brazil.
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Applicants
M. C. (pessoa física)
JP
Inventors
T. Y. (pessoa física)
US
Y. Q. (pessoa física)
US
IPC Classification
Priority claims
US
62/887,863 · 08/16/2019
US
63/008,059 · 04/10/2020
Abstract
MÉTODO PARA TRATAR DISTROFIA MUSCULAR TENDO COMO ALVO O GENE LAMA1.A presente invenção tem como objetivo fornecer uma nova abordagem terapêutica para a distrofia muscular humana (particularmente MDC1A). A presente invenção fornece um polinucleotídeo compreendendo as seguintes sequências de bases: (a) uma sequência de base que codifica uma proteína de fusão de uma proteína efetora CRISPR deficiente de nuclease e um ativador de transcrição, e (b) uma sequência de base que codifica (i) um RNA guia alvejando uma região contínua estabelecida na SEQ ID NO: 15, 20, 25, 50, 56 ou 61, (ii) um RNA guia alvejando uma região contínua estabelecida na SEQ ID NO: 124, ou (iii) um RNA guia alvejando uma região contínua apresentada em SEQ ID NO: 178, 193 ou 195, na região reguladora de expressão do gene LAMA1 humano.
Publications in the Brazilian Industrial Property Gazette (RPI).
#11.1.1
11/21/2023
RPI 2759
#11.1
09/05/2023
RPI 2748
#1.3
05/17/2022
RPI 2680
#1.1
02/22/2022
RPI 2668
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