POLINUCLEOTÍDEO, VETOR, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, RIBONUCLEOPROTEÍNA, COMPOSIÇÃO OU KIT E USO DE UM POLINUCLEOTÍDEO PARA O TRATAMENTO OU PREVENÇÃO DA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE OU DISTROFIA MUSCULAR DE BECKER

IPC Classification

Priority claims

Abstract

MÉTODO PARA TRATAMENTO DA DISTROFIA MUSCULAR DIRECIONANDO GENE DE UTROFINA. Polinucleotídeos compreendendo as seguintes sequências de base: (a) uma sequência de base que codifica uma proteína de fusão de uma proteína efetora CRISPR deficiente em nuclease e um ativador de transcrição, e (b) uma sequência de base que codifica um RNA guia direcionando uma região contínua de 18 a 24 nucleotídeos de comprimento em uma região apresentada em SEQ ID NO: 104, 105, 135, 141, 153, 167 ou 172 na região reguladora de expressão do gene de utrofina humano, são esperados que sejam úteis para o tratamento ou prevenção da distrofia muscular de DUCHENNE ou da distrofia muscular de BECKER.