MÉTODO PARA O TRATAMENTO DA DISTROFIA MUSCULAR POR DIRECIONAMENTO AO GENE DA DMPK

IPC Classification

Priority claims

Abstract

MÉTODO PARA O TRATAMENTO DA DISTROFIA MUSCULAR POR DIRECIONAMENTO AO GENE DA DMPK.Espera-se que os polinucleotídeos que compreendem as seguintes sequências de bases:(a) uma sequência de bases que codifica uma proteína de fusão de uma proteína efetora de CRISPR deficiente como nuclease e um repressor transcricional, e(b) uma sequência de bases que codifica um RNA-guia direcionado a uma região contínua de 18 a 24 nucleotídeos de comprimento, em uma região mostrada na SEQ ID NO: 127, SEQ ID NO: 46, SEQ ID NO: 128, SEQ ID NO: 129, SEQ ID NO: 130, SEQ ID NO: 131, SEQ ID NO: 132, SEQ ID NO: 88, SEQ ID NO: 91, SEQ ID NO: 133, SEQ ID NO: 137, SEQ ID NO: 117 ou SEQ ID NO: 119, em uma região reguladora da expressão de um gene da DMPK humano, sejam úteis para o tratamento da distrofia muscular.