OLIGONUCLEOTÍDEO; COMPOSIÇÃO DE OLIGONUCLEOTÍDEO QUIRALMENTE CONTROLADA; COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA; MÉTODO PARA PREVENIR, TRATAR OU MELHORAR UMA AFECÇÃO, DISTÚRBIO OU DOENÇA RELACIONADA A RHO EM UM INDIVÍDUO SUSCETÍVEL À MESMA OU QUE SOFRE DA MESMA; MÉTODO PARA DIMINUIR A ATIVIDADE, EXPRESSÃO E/OU NÍVEL DE UM GENE-ALVO RHO OU SEU PRODUTO DE GENE EM UMA CÉLULA; MÉTODO PARA SUPRESSÃO DE UMA TRANSCRIÇÃO DE UMA SEQUÊNCIA-ALVO RHO; E COMPOSTO, OLIGONUCLEOTÍDEO, COMPOSIÇÃO OU MÉTODO

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Priority claims

Abstract

OLIGONUCLEOTÍDEO; COMPOSIÇÃO DE OLIGONUCLEOTÍDEO QUIRALMENTE CONTROLADA; COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA; MÉTODO PARA PREVENIR, TRATAR OU MELHORAR UMA AFECÇÃO, DISTÚRBIO OU DOENÇA RELACIONADA A RHO EM UM INDIVÍDUO SUSCETÍVEL À MESMA OU QUE SOFRE DA MESMA; MÉTODO PARA DIMINUIR A ATIVIDADE, EXPRESSÃO E/OU NÍVEL DE UM GENE-ALVO RHO OU SEU PRODUTO DE GENE EM UMA CÉLULA; MÉTODO PARA SUPRESSÃO DE UMA TRANSCRIÇÃO DE UMA SEQUÊNCIA-ALVO RHO; E COMPOSTO, OLIGONUCLEOTÍDEO, COMPOSIÇÃO OU MÉTODO. Entre outras coisas, a presente revelação fornece oligonucleotídeos RHO, composições e métodos. Em algumas modalidades, os oligonucleotídeos fornecidos compreendem modificações de nucleobase, modificações de açúcar, modificações de ligação internucleotídica e/ou modelos das mesmas, e têm propriedades, atividades e/ou seletividades melhoradas. Em algumas modalidades, a presente revelação fornece oligonucleotídeos RHO, composições e métodos para prevenir e/ou tratar afecções, distúrbios ou doenças relacionadas a RHO, como retinopatia (por exemplo, degeneração retinal, doença degenerativa retinal, distúrbio degenerativo retinal, distúrbio degenerativo retinal hereditário, retinite pigmentosa, retinite pigmentosa dominante autossomal, etc.).