OLIGONUCLEOTÍDEO, COMPOSIÇÃO DE OLIGONUCLEOTÍDEO QUIRALMENTE CONTROLADA, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, E MÉTODO DE TRATAMENTO, PREVENÇÃO, ATRASO DE INÍCIO E/OU DIMINUIÇÃO DA GRAVIDADE DE PELO MENOS UM SINTOMA DE DOENÇA DE HUNTINGTON

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Priority claims

Abstract

OLIGONUCLEOTÍDEO, COMPOSIÇÃO DE OLIGONUCLEOTÍDEO QUIRALMENTE CONTROLADA, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, E MÉTODO DE TRATAMENTO, PREVENÇÃO, ATRASO DE INÍCIO E/OU DIMINUIÇÃO DA GRAVIDADE DE PELO MENOS UM SINTOMA DE DOENÇA DE HUNTINGTONEntre outras coisas, a presente revelação fornece oligonucleotídeos, composições e métodos para prevenir e/ou tratar várias afecções, distúrbios ou doenças. Em algumas modalidades, os oligonucleotídeos fornecidos compreendem modificações de nucleobase, modificações de açúcar, modificações de ligação internucleotídica e/ou modelos das mesmas, e têm propriedades, atividades e/ou seletividades melhoradas. Em algumas modalidades, a presente revelação fornece oligonucleotídeos, composições e métodos para afecções, distúrbios ou doenças relacionadas a HTT, como doença de Huntington.