COMPOSTOS OLIGONUCLEOTÍDEOS SUPERIORES OU 5'-CAP- TRINUCLEOTÍDEO E SEUS USOS NA ESTABILIZAÇÃO DE RNA, EXPRESSÃO DE PROTEÍNAS E EM TERAPIA

IPC Classification

Priority claims

Abstract

A presente invenção se refere a compostos 5'-cap, em particular, a estabilização de RNA por tais compostos 5'- cap, e fornece composições, tais como composições farmacêuticas e células compreendendo um RNA que é modificado com tal composto 5'-cap, bem como métodos para a produção de um peptídeo ou proteína de interesse usando as composições ou células de acordo com a presente invenção. Além disso, a presente invenção fornece o RNA, composições ou células para uso em terapia, em particular, para uso em um método de tratamento de uma doença ou distúrbio por terapia de substituição de proteína, engenharia de genoma, reprogramação genética e imunoterapia; um método para aumentar a estabilidade do RNA nas células; um método para aumentar a expressão de RNA em células; e um método para fornecer um RNA com uma estrutura 5'-cap