COMPOSIÇÃO DE OLIGONUCLEOTÍDEO, OLIGONUCLEOTÍDEO, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, MÉTODO PARA ALTERAR O SPLICING DE UMA TRANSCRIÇÃO ALVO, USO DE UMA COMPOSIÇÃO, E MÉTODO PARA PREPARAR UM OLIGONUCLEOTÍDEO OU UMA COMPOSIÇÃO DE OLIGONUCLEOTÍDEO DO MESMO

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Abstract

COMPOSIÇÃO DE OLIGONUCLEOTÍDEO, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, MÉTODO PARA ALTERAR O SPLICING DE UMA TRANSCRIÇÃO ALVO, MÉTODO PARA TRATAR DISTROFIA MUSCULAR, MÉTODO PARA PREPARAR UM OLIGONUCLEOTÍDEO OU UMA COMPOSIÇÃO DE OLIGONUCLEOTÍDEO DO MESMO E OLIGONUCLEOTÍDEO.Entre outros fatores, a presente revelação fornece oligonucleotídeos projetados, composições e métodos de uso dos mesmos. Em algumas modalidades, a presente revelação fornece tecnologias úteis para reduzir os níveis de transcrições. Em algumas modalidades, a presente revelação fornece tecnologias úteis para modular splicing de transcrição. Em algumas modalidades, as tecnologias fornecidas podem alterar o splicing de uma transcrição de distrofina (DMD). Em algumas modalidades, a presente revelação fornece métodos para tratar doenças, tal como distrofia muscular de Duchenne, distrofia muscular de Becker, etc.