LIBERAÇÃO AUMENTADA DE UM CONSTRUCTO DE ÁCIDO NUCLÉICO IN VIVO PELO SISTEMA DE POLI-L-GLUTAMATO ("PLG")

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

"LIBERAÇÃO AUMENTADA DE UM CONSTRUCTO DE ÁCIDO NUCLÉICO IN VIVO PELO SISTEMA DE POLI-L-GLUTAMATO ('PLG')". DNA plasmídeo liberado por injeção / eletroporação para o músculo do esqueleto pode ser expresso, e níveis fisiológicos de transgene podem ser obtidos na circulação. Não obstante, estabilização de DNA nu pode ser requerida e necessária em alguns casos, como estocagem prolongada em diferentes temperaturas antes de utilização, injeção em um grande número de animais, etc. É imperativo que o composto associado não seja tóxico para as células (por exemplo, células de músculo) ou cause ruptura de DNA plasmídeo. Pode ser preferível para o DNA revestido ter uma tomada similar ou aumentada nas células alvo. Compostos poli-L-glutamato de baixo peso molecular têm todas as propriedades desejadas. Foi determinado que a razão mol / mol de DNA/PLG é a concentração ótima para aplicações terapêuticas de gene para o músculo de esqueleto, resultando em aumentada expressão do transgene, sem dano para o tecido alvo. Além disso, estabilização de DNA plasmídeo por PLG nunca foi observada ou descrita na literatura.