MÉTODO PARA LIBERAR IN VIVO UM OLIGONUCLEOTÍDEO QUIMÉRICO PARA DENTRO DE CÉLULAS ALVO DE UM TECIDO HUMANO OU ANIMAL, PARA TRATAR UMA DOENÇA, PARA OBTER UM MODELO ANIMAL, PARA SELECIONAR COMPOSTOS COSMÉTICOS OU FARMACÊUTICOS, PARA TRATAR UM HOSPEDEIRO HUMANO POSSUINDO RETINOPATIA E PARA TRATAR UM HOSPEDEIRO HUMANO OU ANIMAL POSSUINDO NEOVASCULARIZAÇÃO OCULAR, ALIGONUCLEOTÍDEO QUIMÉRICO, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, MODELO ANIMAL, E, USO DO MESMO

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

"MÉTODOS PARA LIBERAR IN VIVO UM OLIGONUCLEOTÍDEO QUIMÉRICO PARA DENTRO DE CÉLULAS ALVO DE UM TECIDO HUMANO OU ANIMAL, PARA TRATAR UMA DOENÇA, PARA OBTER UM MODELO ANIMAL, PARA SELECIONAR COMPOSTOS COSMÉTICOS OU FARMACÊUTICOS, PARA TRATAR UM HOSPEDEIRO HUMANO POSSUINDO RETINOPATIA E PARA TRATAR UM HOSPEDEIRO HUMANO OU ANIMAL POSSUINDO NEOVASCULARIZAÇÃO OCULAR, OLIGONUCLEOTÍDEO QUIMÉRICO, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, MODELO ANIMAL, E, USO DO MESMO". A presente invenção proporciona um método para intensificar a liberação in vivo de oligonucleotídeos quiméricos, contendo por exemplo DNA/2 OMeRNA, para dentro de células de uma planta, um animal, ou um humano, compreendendo uma etapa de aplicar topicamente em ou de injetar para dentro de um tecido, ou tecido adjacente a um tecido, contendo as citadas células, uma composição compreendendo o citado oligonucleotídeo quimérico, seguida, precedida por, ou simultânea a uma etapa de transferir por iontoforese o citado oligonucleotídeo quimérico para dentro de citadas células, e refere-se a um método de terapia genética compreendendo a transferência por iontoforese de um oligonucleotídeo quimérico DNA/2 OMeRNA. A presente invenção também se refere aos oligonucleotídeos quiméricos particulares DNA/2 OMeRNA capazes de induzirem ou inibirem a expressão de um gene específico envolvido na função ocular pela indução ou retenção de uma mutação naquele gene específico, e seu uso como composição terapêutica para prevenir ou tratar doenças oculares.