PRODUÇÃO DE ALTOS NÍVEIS DE FATOR IX TRANSGÊNICO SEM RESGATE DO GENE E SEUS USOS TERAPÊUTICOS

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

"PRODUÇÃO DE ALTOS NÍVEIS DE FATOR IX TRANSGÊNICO SEM RESGATE DO GENE E SEUS USOS TERAPÊUTICOS". Um animal mamífero transgênico não-humano, tal como descrito anteriormente, contém uma seqüência de DNA de cadeia dupla exógena integrada estavelmente no genoma do animal, que compreende unidades regulatórias em cis operacionalmente ligadas a uma seqüência de DNA que codifica proteína FIX humana sem o benefício da presença de uma seqüência de gene de leite completa para resgate do gene, e uma seqüência de sinal é ativa no direcionamento de Fator IX recém-expresso no leite do animal a níveis em uma forma não ativada que é adequada para subseqüente processamento para aplicações terapêuticas no tratamento de Hemofilia D. Os mamíferos transgênicos são preferivelmente porcos, vacas, ovelha, cabras e coelhos. A aplicação inclui derivados de leite para entrega oral e tolerização oral no tratamento de Hemofilia B.