PROCESSOS E COMPOSIÇÕES PARA A INIBIÇÃO DA FUNÇÃO DAS SEQÜÊNCIAS DE POLINUCLEOTÍDEOS

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

Patente de Invenção: "PROCESSOS E COMPOSIÇÕES PARA A INIBIÇÃO DA FUNÇÃO DAS SEQÜÊNCIAS DE POLINUCLEOTÍDEOS". Uma composição terapêutica para a inibição da função de uma seqüência alvo de polinucleotídeos em uma célula de mamífero inclui um agente que fornece para uma célula de mamífero uma molécula de RNA de filamento pelo menos parcialmente duplo que compreende uma seqüência de polinucleotídeos de pelo menos aproximadamente 200 nucleotídeos de comprimento, sendo a dita seqüência de polinucleotídeos substancialmente homóloga a uma seqüência alvo de polinucleotídeos. Esta molécula de RNA desejavelmente não produz uma proteína funcional. Os agentes úteis na composição podem ser moléculas de RNA feitas por processos sintéticos enzimáticos ou por processos sintéticos químicos in vitro; ou feitas em culturas recombinantes de microorganismos e isoladas das mesmas ou alternativamente, podem ser capazes de gerar a molécula de RNA desejada in vivo após a distribuição para a célula de mamífero. Nos processos de tratamento de profilaxia de infecções virais, de outras infecções patogênicas ou de certos cânceres, estas composições são administradas em quantidades eficientes para reduzir ou inibir a função da seqüência alvo de polinucleotídeos, que podem ser de origem patogênica ou produzida em resposta a um tumor ou a outros cânceres, dentre outras fontes.