FORMULAÇÕES ESTÁVEIS, COMPOSIÇÃO E MÉTODOS PARA REDUZIR A DEGRADAÇÃO DE UM PRODUTO FÁRMACO TERAPÊUTICO, PARA RETER PELO MENOS 50% DA POTÊNCIA RELATIVA DE UM PRODUTO FÁRMACO TERAPÊUTICO, PARA REDUZIR A DESAMINAÇÃO DE AMINOÁCIDOS, PARA REDUZIR A DEGRADAÇÃO DE PROTEÍNAS VIRAIS, PARA REDUZIR A CONCENTRAÇÃO DE PARTÍCULAS SUBVISÍVEIS, PARA REDUZIR ESPÉCIES DE ALTO PESO MOLECULAR, PARA REDUZIR ESPÉCIES DE BAIXO PESO MOLECULAR E PARA REDUZIR ALTO PESO MOLECULAR

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

FORMULAÇÕES ESTÁVEIS, COMPOSIÇÃO E MÉTODOS PARA REDUZIR A DEGRADAÇÃO DE UM PRODUTO FÁRMACO TERAPÊUTICO, PARA RETER PELO MENOS 50% DA POTÊNCIA RELATIVA DE UM PRODUTO FÁRMACO TERAPÊUTICO, PARA REDUZIR A DESAMINAÇÃO DE AMINOÁCIDOS, PARA REDUZIR A DEGRADAÇÃO DE PROTEÍNAS VIRAIS, PARA REDUZIR A CONCENTRAÇÃO DE PARTÍCULAS SUBVISÍVEIS, PARA REDUZIR ESPÉCIES DE ALTO PESO MOLECULAR, PARA REDUZIR ESPÉCIES DE BAIXO PESO MOLECULAR E PARA REDUZIR ALTO PESO MOLECULAR. São descritas composições e métodos para a formulação e uso de vírus adeno-associados recombinantes (rAAVs). Em certas realizações, o pedido divulga formulações de vírus adeno-associados recombinantes (rAAV ou AAV) que fornecem um ou mais dos seguintes: mantêm desempenho estável de congelamento-descongelamento e liofilização (secagem por congelamento) e permitem armazenamento em prateleira de longo prazo em temperaturas acima de -80 °C, mantendo atributos de qualidade críticos, como recuperação do genoma, retenção de potência, agregação e degradação mínimas, qualidade de vetor aprimorada, retenção de proporções de proteína viral (VP), estabilidade química máxima (desamidação e oxidação mínimas) e/ou estabilidade termodinâmica aprimorada.