POLINUCLEOTÍDEO QUE CODIFICA UM CASSETE REGULADOR ESPECÍFICO DE MÚSCULO, VETOR AAV, COMPOSIÇÃO, MÉTODO DE TRATAMENTO E MÉTODO DE INTRODUÇÃO DE UM TRANSGENE EM UMA CÉLULA ALVO

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

POLINUCLEOTÍDEO QUE CODIFICA UM CASSETE REGULADOR ESPECÍFICO DE MÚSCULO, VETOR AAV, COMPOSIÇÃO, MÉTODO DE TRATAMENTO E MÉTODO DE INTRODUÇÃO DE UM TRANSGENE EM UMA CÉLULA ALVO. A presente divulgação refere-se a cassetes reguladores de ácidos nucleicos úteis para a expressão de cargas úteis de transgenes em tecidos musculares específicos. Também estão incluídos na presente divulgação vetores, incluindo vetores de vírus adeno-associados (AAV), compreendendo os cassetes reguladores da invenção, bem como composições e métodos de tratamento de doenças ou distúrbios genéticos que também compreendem os referidos cassetes reguladores.