AGENTE DE ÁCIDO RIBONUCLEICO DE FITA DUPLA, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, USOS DESTES, CÉLULA, KIT E MÉTODO IN VITRO PARA INIBIÇÃO DA EXPRESSÃO DE UM GENE ALFA-SINUCLEÍNA EM UMA CÉLULA E/OU PARA PREVENÇÃO DA FORMAÇÃO DE AGREGADOS DE ALFA-SINUCLEÍNA EM UMA CÉLULA

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

COMPOSIÇÕES DE SIRNA DIRECIONADAS A SNCA PARA TRATAMENTO DE DOENÇAS ASSOCIADAS A SNCA. A presente invenção refere-se a agentes e composições de ácido ribonucleico de fita dupla (dsRNAi) que direcionam um gene de SNCA, particularmente em um tecido do CNS, bem como métodos de inibição da expressão de um gene de SNCA e métodos de tratamento de indivíduos tendo uma doença ou distúrbio neurodegenerativo associado à SNCA, por exemplo, doença de Parkinson (DP), atrofia de múltiplos sistemas (MSA), demência por corpúsculos de Lewy (LBD), entre outras sinucleinopatias, usando tais agentes e composições dsRNAi.